基因疗法被认为是下一代疗法,其中脂质是不可或缺的一部分。我们的方法侧重于稳定且具有长期治疗效果的 LNP/RNA 结构。
我们还根据基因产物的机制优化脂质成分、纳米颗粒大小和结构特征。可能需要针对特定细胞类型,特定基因产物可能需要留在细胞内、分泌或并入细胞膜才能发挥作用。
我们的主要开发项目包括治疗糖尿病、肥胖症和自身免疫性疾病等慢性疾病的产品。
产品指示
组成
临床前开发
临床研究
药效学
PK/PD相关性
工艺和质量
安全性评价
临床试验申请
I期临床试验
II期临床试验
HFG1糖尿病城
编码GLP-1RA的mRNA
HFG2自身免疫
抗体 RNA 复合物(lipoARC)
HFG3中枢神经系统
siRNA
HFG1 是一种 LNP-mRNA 复合物,可表达 GLP-1R 激动剂,用于减肥和治疗糖尿病。HFG1 目前处于 IND 阶段,美国 IND 申请将于 2024 年第三季度提交。
HFG1 的 LNP 复合物的成分经过精心挑选,可在不产生明显免疫反应的情况下延长 GLP-1R 激动剂的表达时间。HFG1 所需的注射次数少于现有的 GLP-1 产品,同时可提供稳态激动剂活性。
用 HFG1 治疗的糖尿病猴子在较长时间内表现出体重减轻和显著的 A1C 降低。在给药时达到初始活性峰值后,观察到 GLP-1R 活性和 A1C 控制的稳定状态至少持续 60 天。这意味着单次注射对人类的治疗活性约为 4-5 个月。除了注射时最初的食欲不振外,没有观察到任何行为变化或毒性。